תמריץ רגולטורי באמצעות זכות ערך מותניתהסכם זכויות ערך מותנות, הקשור לשובר לבדיקה בעדיפות במסגרת מחלה פדיאטרית נדירה, יכול להעניק לבעלי המניות חלק ישיר מהתמורות העתידיות אם יוענק שובר, ובכך ליצור פוטנציאל מהותי לאפסייד.
מוכנות לפיתוח בתחום מחלות נדירותמעמד מחלה פדיאטרית נדירה עבור אנדוקסיפן ביוון שרירים על שם דושן ובתסמונת מק'יון-אולברייט תומך בזכאות לתמריצים רגולטוריים ומחזק את הרציונל להתקדם למחקר קליני בשלב 2, בהתבסס על פרופיל בטיחות ופרמקוקינטיקה מבוסס.
יעילות פרה-קלינית ומנגנון פעולה מובחןשיפורים פרה-קליניים בכוח השריר, במסת הגוף הרזה ובסמנים ביולוגיים במודלים דיסטרופיים, יחד עם מנגנון פעולה כפול המטפל באיתות פרוליפרטיבי בתסמונת מק'קון-אולברייט, תומכים בפוטנציאל של התרופה לתת מענה לצרכים רפואיים שטרם נענו במספר התוויות.