אי-ודאות בנוגע לתמחור ולהחזרי עלויותאי-ודאות סביב התמחור, החזרי העלויות ומודלים לאספקת הטיפול עלולה לפגוע בכיסוי מצד המשלמים ולהגביל באופן מהותי את ציפיות ההכנסות הראשוניות.
סיכון מימון ודילולהפסדים תפעוליים מתמשכים יוצרים תלות ביתרות המזומנים הקיימות, ועשויים לחייב מימון נוסף שעלול לדלל את בעלי המניות או להסיט משאבים מהמסחור.
מכניקת ההשקה וקיבולת רגולטוריתמכניקת השקה לא ברורה עבור קבוצת טיפולים זו, בשילוב עם קיבולת מוגבלת של ה-FDA לבחינה, עלולות להאריך את הדרך לזמינות רחבה, למרות התקוות להליך בחינה מואץ.