סיכון לתוצאת הליך רגולטוריביצועי המניה רגישים להחלטות רגולטוריות בנוגע ל-NDA ולאפשרות של בחינת עדיפות, מה שיוצר סיכון מהותי התלוי בתוצאה ועלול להוביל לתנודתיות חדה במניה.
אי-ודאות לגבי התוויית שימוש בילדיםנתונים מוגבלים לגבי ילדים מתחת לגיל שש יוצרים אי-ודאות סביב התוויית השימוש לגילים פדיאטריים צעירים יותר, דבר שעלול להגביל את השוק בר-ההשגה ולהאט את האימוץ בקבוצות אלה.
שריפת מזומנים ולחץ מימונישריפת מזומנים גבוהה, בשילוב עם עלייה בהוצאות שלפני ההשקה, מעלה את האפשרות שיידרש הון נוסף, תוך סיכון לדילול או לעיכובים אם תנאי המימון יידרדרו.