ביצוע קליניהשלמת גיוס המשתתפים לניסוי שלב ביניים להוכחת היתכנות מדגימה את היכולת לנהל מחקרים בהתאם לתוכנית ומקדמת את התוכנית לעבר תוצאות קליניות בעלות משמעות.
פרופיל בטיחותבדיקות קליניות מוקדמות ומחקר שלב 1 של השילוב שנבחר הראו פרופיל בטיחות ופרמקוקינטי חיובי בדרך כלל, ללא הפסקות טיפול הקשורות לטיפול, ובכך תמכו בהמשך הפיתוח.
מנגנון הפעולה והפוטנציאל המסחרינתונים פרה-קליניים המראים ייצוב של חלבון ה-CFTR הפגום, וכן פוטנציאל להפחתות נוספות ברמות הכלוריד בזיעה מעבר לטיפול הסטנדרטי, עשויים לעודד אימוץ מצד רופאים אם יאושרו יתרונות בסמנים ביולוגיים קליניים ובסבילות.