פרופיל בטיחותנצפו בטיחות וסבילות חיוביות עבור הטיפול הגני המוביל לדושן, תחת משטר אימונומודולציה המבוסס על סטרואידים בלבד, ללא סימנים לפגיעה חמורה בכבד או לדלקת בשריר הלב שדווחו.
עדויות ביומרקריות ותפקודיותחבילת ביומרקרים חזקה מצביעה על כך שהטיפול מייצר את חלבון המטרה, משקם קומפלקסים מולקולריים מרכזיים ומפחית סמנים של נזק לשריר, ובכך תומכת בסיכוי לשיפורים תפקודיים משמעותיים במדדים קליניים.
יתרון טכני בצנרת הפיתוחהעברה מונחית MRI בתוכנית לפרידרייך אטקסיה השיגה כיסוי גבוה מהיעד של המטרה האנטומית, הפחיתה סיכון טכני מרכזי ויצרה גמישות באפשרות למסלול רגולטורי לרישום אם יופיעו סימני יעילות.