הוכחת היתכנות קליניתמתן המינון למטופל הראשון בניסוי במחלת וילסון, יחד עם הדמיית PET מתוכננת לנחושת, עשויים לספק הוכחה תפקודית מוקדמת לכך שהטיפול משקם את הטיפול התקין בנחושת, ובכך לשפוך אור על הפוטנציאל הקליני.
אימות הפלטפורמה והפחתת סיכוןשימוש משותף במערכת מסירה מבוססת חלקיקי ננו ליפידיים בין התוכניות למחלת וילסון ולמחסור באלפא‑1 אנטיטריפסין משמעו שנתוני בטיחות או יעילות חיוביים בבני אדם מאחת מתוכניות הכבד עשויים לספק אימות תומך ולהפחית את סיכון הפיתוח לאורך כל הצנרת.
המסלול הרגולטורי ותמריציםאישורים רגולטוריים במספר אזורים עבור התוכנית למחלת וילסון, והגדרת מחלה פדיאטרית נדירה עבור תוכנית אחרת, עשויים לאפשר פיתוח גלובלי מתואם וזכאות פוטנציאלית לשובר לבחינה בעדיפות, אם דרישות האישור יתקיימו.