התקדמות רגולטוריתקבלת הבקשה לרישיון ביולוגי על ידי ה-FDA במסלול סקירה בעדיפות מפחיתה את אי-הוודאות הרגולטורית ומבססת מסלול בחינה מוגדר, התומך בהשקה פוטנציאלית בארה"ב של התוכנית לטיפול באנגיואדמה תורשתית.
יעילות קלינית באנגיואדמה תורשתיתתוצאות שלב 3 מראות כי טיפול עריכת הגנים החד-פעמי הוביל להפחתה משמעותית ומתמשכת בהתקפי אנגיואדמה תורשתית, כאשר מטופלים רבים שקיבלו את הטיפול נותרו ללא התקפים וללא צורך בטיפול נוסף, דבר התומך בתועלת קלינית משמעותית ובפוטנציאל מסחרי משמעותי.
הפחתת סיכוני בטיחותזיהוי סמן HLA ספציפי המקושר לעלייה באנזימי כבד, לצד הוספת גנוטיפינג של HLA לפרוטוקולים של שלב 3, מאפשרים גיוס ממוקד ומפחיתים באופן מהותי את עננת הסיכון הבטיחותי מעל התוכנית כולה.