ריג'נרון פרמצבטיקה מודיעה על תוצאות מניסוי Phase 3 OPTIMA של Pasatru

ריג'נרון פרמצבטיקה (REGN) הודיעה על תוצאות לאחר 84 שבועות מניסוי Phase 3 OPTIMA, שבחן את Pasatru במבוגרים עם fibrodysplasia ossificans progressiva. הממצאים ארוכי הטווח האלה עבור Pasatru הראו יעילות מתמשכת בעצירת צמיחת עצם חדשה ולא תקינה, ובהפחתה משמעותית של התלקחויות המחלה. הנתונים הוצגו במושב בעל חשיבות מיוחדת בכנס השנתי של האגודה האמריקאית למחקר עצם ומינרלים. Pasatru אושר לאחרונה על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקאי, על בסיס ניסוי מבוקר פלצבו שנמשך 56 שבועות, להפחתת היווצרות נגעי התגרמות הטרוטופית חדשים ולהפחתת התלקחויות שהוערכו על ידי רופאים במבוגרים עם FOP. Pasatru הוא נוגדן מונוקלונלי אנושי מלא שמקורו ב-VelocImmune, אשר נקשר לחלבון Activin A ומעכב את האיתות שלו. מדעני ריג'נרון פרמצבטיקה זיהו את החלבון הזה כחלבון מרכזי המעורב בהתפתחות נגעי HO אצל אנשים עם FOP. OPTIMA, ניסוי גלובלי, רב-מרכזי, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, כלל 63 אנשים עם FOP בגיל 18 ומעלה. משתתפי הניסוי חולקו באקראי לקבלת Pasatru במינון 10 מ"ג/ק"ג בעירוי תוך-ורידי, Pasatru במינון 3 מ"ג/ק"ג, או פלצבו, פעם בארבעה שבועות למשך 56 שבועות. לאחר מכן, 58 משתתפים השלימו את שלב ההארכה הכפול-סמיות עד לפחות 84 שבועות. לאחר 56 שבועות, OPTIMA השיג את היעד הראשי שלו והראה הפחתה של 90% או יותר בנגעי HO חדשים, לצד ירידה חדה בהתלקחויות שהוערכו על ידי רופאים במבוגרים עם FOP. תוצאות מפורטות של נתוני 56 השבועות פורסמו לאחרונה ב-The Lancet. לאחר מכן, נקודות הסיום הוערכו מחדש לאחר 84 שבועות. משבוע 56, לא נצפו נגעי HO חדשים בשבוע 84 עבור Pasatru, לעומת 9 נגעים חדשים בפלצבו, כפי שנמדד בסריקת CT. בנוסף, נגע HO חדש אחד שזוהה קודם לכן בשבוע 56 עבור Pasatru במינון 3 מ"ג/ק"ג, כבר לא היה ניתן לזיהוי בשבוע 84. גם מספר ההתלקחויות החדשות שהוערכו על ידי רופאים ירד לעומת פלצבו, ובמיוחד נצפתה התלקחות אחת עבור Pasatru במינון 10 מ"ג/ק"ג, 14 עבור Pasatru במינון 3 מ"ג/ק"ג, ו-17 עבור פלצבו. עד שבוע 84, לשני המינונים של Pasatru היה פרופיל בטיחות שנסבל בדרך כלל היטב, ובהתאם למה שנצפה לאחר 56 שבועות. לאחר 56 שבועות, תופעות הלוואי השכיחות ביותר שהופיעו בשיעור של 10% ומעלה במבוגרים עם FOP שטופלו ב-Pasatru היו אבצס, אקנה, צמיחת שיער מוגברת, madarosis, כיבים בפה, דימום מהאף, פוליקוליטיס, פרוניכיה ופריחה. לאחר 84 שבועות, תופעות הלוואי השכיחות ביותר שהופיעו במהלך הטיפול היו אקנה במשתתפים שטופלו ב-Pasatru במינון 10 מ"ג/ק"ג ודימום מהאף במשתתפים שטופלו ב-Pasatru במינון 3 מ"ג/ק"ג. אירועי דימום שהופיעו במהלך הטיפול היו נמוכים יותר בקרב משתתפים שטופלו ב-Pasatru במינון 10 מ"ג/ק"ג בהשוואה לאלה שטופלו ב-Pasatru במינון 3 מ"ג/ק"ג או בפלצבו. נרשמה עלייה תלויה-מינון בזיהומי עור ורקמות רכות, אך כולם נפתרו עם טיפול נוסף, ואף מטופל לא הפסיק את הטיפול כתוצאה מזיהום. בניסוי לא דווח על מקרי מוות. ניסוי Phase 3 של Pasatru במתבגרים וילדים עם FOP, בשם OPTIMA 2, מתוכנן להתחיל בהמשך השנה.