פייט תרפיוטיקס מודיעה על נתונים קליניים ממחקר FT819

פייט תרפיוטיקס (FATE) הודיעה כי נתונים קליניים ממועמד המוצר FT819, מוצר CAR T-cell נגד CD19 המוכן מראש, וכן נתונים פרה-קליניים ממועמד המוצר FT839, מוצר CAR T-cell מוכן מראש נגד CD19 ו-CD38, יוצגו בכנס Congress of Clinical Rheumatology West, שיתקיים בהנטינגטון ביץ' בין 17 ל-20 בספטמבר. החברה מציגה שוב נתונים קליניים מזרוע המחקר של זאבת אדמנתית מערכתית (SLE) במסגרת ניסוי שלב 1 המתמשך שלה, לתמיכה בקידום מחקר RECLAIM-LN שלה, ניסוי שלב 2 שעשוי לשמש לנקודת רישום, בדלקת כליות לופוסית. המצגת כוללת נתוני בטיחות קליניים, יעילות ונתונים תרגומיים מ-16 מטופלי SLE שטופלו במשטר A של ניסוי שלב 1, הבוחן מנה יחידה של FT819 בשילוב כימותרפיית הכנה פחות אינטנסיבית, ללא פלודרבין. מתוך מטופלים אלה, 13 השלימו לפחות חודש אחד של מעקב נכון למועד חיתוך הנתונים ב-14 במאי 2026. בקרב מטופלי SLE שטופלו במשטר A, לא היו רעילויות מגבילות מינון, לא נרשמה תסמונת שחרור ציטוקינים בדרגה 3 או גבוהה יותר, ולא היו מקרים של תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים, מחלת שתל נגד מאכסן, או תסמונת דמוית המופגוציטיק לימפוהיסטיוציטוזיס הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים. בנוסף, נצפו שיעורים נמוכים וניתנים לניהול של זיהומים וציטופניה. מעבר לשימוש בהכנה פחות אינטנסיבית, שנועדה להפחית את תדירות תופעות הלוואי הקשורות לדלדול לימפוציטים, FT819 כולל כמה מאפייני תכנון שנועדו לתמוך בפרופיל בטיחות חיובי. אלה כוללים שילוב של מוטיב CAR חדש ומכויל, והחדרה ממוקדת ללוקוס TRAC שנועדה למנוע התרחבות בלתי מבוקרת של תאי T, וכן הנדסה מדויקת ברמה הקלונלית עם בנק תאים ראשי שנבדק היטב ומשמש כנקודת פתיחה עקבית לייצור שוטף, כדי להבטיח אחידות ואמינות של המוצר התרופתי. יחד, המאפיינים האלה, ברמה המולקולרית, הייצורית והקלינית, נועדו לספק יתרון ייחודי ומתוכנן, במטרה לטפל במטופלים באמצעות תאי CAR T בצורה יעילה אך בטוחה. נכון למועד החיתוך, נצפו שיפורים בעלי משמעות קלינית בפעילות מחלת הלופוס ובמדדי תוצאה שדווחו על ידי מטופלים, כולל מדד פעילות מחלת הזאבת האדמנתית המערכתית וציוני Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-fatigue, אצל מטופלים שטופלו בניסוי שלב 1. השיפורים נצפו מוקדם לאחר הטיפול ב-FT819 תוך שימוש בטיפול הכנה פחות אינטנסיבי במשטר A, ונשמרו לאורך זמן. רמות UPCr בחודש 6 אצל מטופלים עם LN פעיל בתחילת המחקר ירדו ב-1.15 גרם/גרם בכל המטופלים שטופלו במשטר A, ובאופן ספציפי ירדו ב-1.8 גרם/גרם אצל מטופלים שטופלו במנה יחידה של FT819 ובנדמוסטין, דבר המייצג ציון דרך טיפולי משמעותי בניהול מחלת כליה.