פירסט טראקס ביותרפיוטיקס מדווחת על תוצאות מקבוצה 1 בניסוי ANB033

פירסט טראקס ביותרפיוטיקס (TRAX) הודיעה על תוצאות ראשוניות מקבוצה 1 של ניסוי שלב 1b ב-ANB033 במחלת הצליאק, או CeD. ANB033, טיפול ניסיוני הניתן תת-עורית ומשמש כאנטגוניסט ל-CD122, נועד לעכב את האיתות של IL-15 ושל IL-2 בתאי מערכת החיסון. ANB033 הראה הבדל מובהק סטטיסטית לעומת פלצבו במדדים היסטולוגיים מרכזיים, כולל שינוי ממוצע ריבועים פחותים, או LS, ביחס בין גובה הסיסים לעומק הקריפטות, צפיפות לימפוציטים תוך-אפיתליאליים, או IEL, וסולם VCIEL המשולב, וכן במדדי תסמינים שנמדדו באמצעות יומן תסמיני מחלת הצליאק, או CDSD. בהקשר של אתגר גלוטן אינטנסיבי, הטיפול ב-ANB033 לא רק מנע עלייה בצפיפות IEL, אלא גם הגן מפני נזק מעי שנגרם מגלוטן, כאשר השינויים ביחס Vh:Cd נשארו מתחת לסף הנחשב כבעל משמעות קלינית. ניסוי שלב 1b האקראי ומבוקר הפלצבו ב-CeD בוחן מתן תת-עורי של ANB033 בשתי קבוצות: קבוצה 1, מחקר של 6 שבועות הבוחן מניעה של נזק מעי ותסמינים הנגרמים מגלוטן לאחר אתגר גלוטן של 14 ימים, וקבוצה 2, הבוחנת ריפוי רירית בחולים עם טווח רחב של חומרה היסטולוגית ותסמינית לאורך 12 שבועות. קבוצה 1 כללה 32 מטופלים שהשלימו את המינון ואת אתגר הגלוטן בשבוע 6. המטופלים קיבלו שלוש מנות העמסה תת-עוריות של ANB033 או פלצבו בשבוע 0, בשבוע 2 ובשבוע 4, ולאחר מכן עברו אתגר גלוטן של 14 ימים. הניסוי בחן בטיחות וסבילות, וכן מדדים היסטולוגיים ומדדי תסמינים מרכזיים ששימשו למדידת תועלת קלינית, עם ניתוח עיקרי בשבוע 6. ANB033 השיג את מדדי היעילות ההיסטולוגיים המרכזיים של שינוי ממוצע LS מהבסיס ביחס Vh:Cd, בצפיפות IEL וב-VCIEL לעומת פלצבו בשבוע 6. באמצעות יומן תסמיני מחלת הצליאק, התסמינים הוערכו מדי יום לאורך כל אתגר הגלוטן שנמשך 14 ימים. ה-CDSD הוא מדד תוצא מדווח-מטופל שעבר תיקוף, והוא בוחן את התדירות והחומרה של חמישה תסמינים מרכזיים של מחלת הצליאק: כאבי בטן, נפיחות, בחילה, שלשול ועייפות. מטופלי הפלצבו חוו עלייה חדה בתסמינים, בהתאם לאתגר גלוטן אינטנסיבי. ANB033 מנע עלייה בתסמינים לאורך כל אתגר הגלוטן. בסך הכול, 47% ממטופלי הפלצבו ורק 6% ממטופלי ANB033 נטלו תרופות מותרות כדי להקל על תסמיני מערכת העיכול שלהם. ציון CDSD היה נמוך יותר ב-ANB033 לעומת פלצבו, עם הבדל מובהק סטטיסטית מהיום הראשון ועד היום השביעי. תסמינים בדרגה בינונית עד חמורה היו נמוכים יותר ב-ANB033 לעומת פלצבו, עם הבדל מובהק סטטיסטית מהיום הראשון ועד היום השנים-עשר. ANB033 הציג פרופיל בטיחות וסבילות עקבי וחיובי, ללא אירועים חריגים חמורים, ללא אירועים חריגים בדרגה חמורה וללא אירועים חריגים שהובילו להפסקת הטיפול.